'Voorkomen dat kinderen chronisch ziek worden'

Wat was de aanleiding voor het opzetten van LEARNS?
“We willen weten of het geven van een extra middel zorgt voor minder terugval bij kinderen met nefrotisch syndroom. Eerder is gekeken naar gebruik van het middel levamisol bij patiënten waarbij de ziekte steeds terugkwam. Daaruit bleek dat het aantal terugvallen bij gebruik van levamisol vermindert. Het grote voordeel is dat dit middel niet sterk afweeronderdrukkend is, zoals andere medicijnen die voor de bestrijding van nefrotisch syndroom gebruikt worden. We willen dan ook graag weten of levamisol meer patiënten na een eerste episode van de ziekte laat genezen.”

Wat zijn de belangrijkste doelen van het project?
“Het belangrijkste doel is het ontwikkelen van een combinatietherapie, waardoor meer kinderen met nefrotisch syndroom genezen. Daarnaast willen we bekijken wat de oorzaak van de ziekte is en hoe de geneesmiddelen prednison en levamisol inwerken op het immuunsysteem en op niercellen.”

Hoe wilt u die doelen bereiken?
“De komende twee jaar start een klinische trial waarbij 85 patiënten met een eerste episode van nefrotisch syndroom de combinatiebehandeling krijgen. Die klinische trial is het centrum van het onderzoek. Het moet aantonen of combinatietherapie inderdaad kan zorgen voor minder terugval. Daaromheen kijken we bijvoorbeeld ook naar kwaliteit van leven van de patiënten. Levamisol heeft minder bijwerkingen dan prednison. Hebben patiënten die de combinatietherapie krijgen dan ook een betere kwaliteit van leven? Dat gaan we met behulp van vragenlijsten in kaart brengen.”

Dat vertelt nog niks over de oorzaak van de ziekte?
“Dat klopt. Om dat te onderzoeken maken we gebruik van gekweekte niercellen. We kunnen daar het bloedplasma van een gezonde persoon of het bloedplasma van een patiënt aan toevoegen en kijken wat er met de cellen gebeurt. Waarom gaan de eiwitten bij een gezonde persoon niet lekken en bij een patiënt wel?”

Wat kunnen de uitkomsten van LEARNS betekenen voor nierpatiënten?
“In ieder geval een meer gepersonaliseerde behandeling. Door onderzoek te doen naar de oorzaak vinden we wellicht biomarkers die we in de toekomst kunnen gebruiken om een betere prognose te geven. Dan kun je patiënten op voorhand indelen in verschillende risicogroepen, net zoals dat op dit moment al gebeurt bij bijvoorbeeld leukemie.”

Welke uitdagingen denkt u tegen te komen de komende jaren?
“De grootste uitdaging is het vinden van patiënten die willen meewerken aan het onderzoek. Nefrotisch syndroom is vrij zeldzaam. In Nederland krijgen jaarlijks zestig kinderen per jaar die diagnose. We hopen natuurlijk dat iedereen mee wil doen, maar uit ervaring weten we dat de zoektocht naar patiënten vaak langer duurt dan je zou willen.”