Is de regelgeving klaar voor regeneratieve geneeskunde?

Je moet dus aantonen dat een behandeling veilig is. Hoe doe je dat voor een nieuwe therapie?

Clevers: “Daar zit nu net het probleem. Op welk moment is het veilig om een nieuwe techniek toe te passen? De cellen die wij kweken, bijvoorbeeld om leverorganoïden van te maken, zijn zeer stabiel en muteren niet. Kanker ontstaat door mutaties. De gekweekte cellen zijn zeer waarschijnlijk dus veilig. Maar ook al staan er veel mensen met een kapotte lever op de wachtlijst, een transplantatie met leverorganoïden zal nog niet gaan. Je moet eerst met allemaal voorbeelden komen waaruit blijkt dat het veilig is, maar eigenlijk is dat een ‘catch 22’: zonder klinische trials zijn die voorbeelden niet mogelijk.”

Waarom is het zo moeilijk om een behandeling in een klinische studie te testen?

Clevers: “Er heerst grote angst voor een herhaling van het softenon-schandaal, waarbij een op grote schaal gebruikt medicijn tegen ochtendmisselijkheid bij zwangere vrouwen ernstige afwijkingen bleek te veroorzaken bij de foetussen. Bovendien heeft de farmaceutische industrie het niet zo op celtherapie. Het is gemakkelijker produceren en verkopen als een behandeling in een pil verpakt zit; levend materiaal is logistiek ingewikkeld. Die weerstand vormt een grote uitdaging voor ons werk.”

Bouten: “Omdat regeneratieve geneeskunde nog een vrij jong gebied is, staan veel regels niet eens vast. Bij hoeveel proefdieren moet je hebben laten zien dat iets werkt, voor je een klinische trial mag opzetten? Daar zijn nog niet voor elk geval heldere richtlijnen voor, want het is nieuw. Je maakt als onderzoeker dus mede zelf de regels. Wij hebben bijvoorbeeld in samenwerking met artsen voor ons onderzoek besloten dat de hartklep (zie Design je eigen hartklep) minimaal twee jaar moet functioneren in een proefdier voor wij de stap naar de mens willen maken. Je kunt zo’n proces ook versneld nabootsen in het laboratorium, maar het is maar de vraag of dat alle veiligheidsaspecten afdekt en of dat geaccepteerd wordt door de regelgevers.”

Het valt dus nog niet mee om nieuwe technieken goed te laten keuren. Wat zijn volgens u stappen die nodig zijn om regeneratieve geneeskunde van het lab naar de patiënt te krijgen?

Bouten: “Standaard kost het traject voor een succesvolle nieuwe behandeling van idee tot patiënt ongeveer vijftien jaar. Voor regeneratieve geneeskunde is dat mogelijk nog meer. Het is best lastig om regeneratieve geneeskunde aan te laten sluiten op de dagelijkse klinische praktijk. De stap van het lab naar de markt is groot, want veel behandelingen zijn gewoon duur. Als een nieuwe methode dan eenmaal bij de klinische fase is aanbeland, is het de vraag welke patiëntengroep je het eerst aanpakt. De arts kiest vaak het liefst de minst risicovolle groep. Maar patiënten staan daar radicaal anders in, hebben wij gemerkt. Dat is een ethische kwestie waar je discussies over moet voeren.”

Wat zou er moeten veranderen om regeneratieve geneeskunde-behandelingen gangbaarder te maken?

Bouten: “Een oplossing ligt bij de jonge generatie. Niet iedereen wil meegaan in een nieuwe behandeling, ook al is die technisch al mogelijk. Je moet daarom jonge artsen al heel vroeg in de opleiding kennis laten maken met deze nieuwe vorm van geneeskunde en de technologische vooruitgang. Ze gaan dan zelf meedenken over de mogelijkheden en onmogelijkheden en kunnen een meer gefundeerd standpunt innemen. Wil je regeneratieve geneeskunde toepassen, dan moet je de artsen meekrijgen.”

Clevers: “De grote uitdaging is om de angst weg te nemen dat een nieuwe behandeling niet goed doordacht en onderzocht is, en wel fout zal gaan. We moeten daarom juist ook buiten de medische wereld kijken: de maatschappij goed informeren, en discussies voeren in het publieke domein.”